基石药业PD-1抗体nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌的国际多中心注册研究成功达成预设患者入组目标

3月17日，基石药业（02616）宣布，其PD-1抗体nofazinlimab (CS1003) 联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的国际多中心III期注册性研究CS1003-305成功达成预设患者入组目标。值得一提的是，基石药业此次研究是国际多中心开展，为中国创新药企自研PD-1抗体开展国际化临床研究起到了示范作用。

智通财经APP了解到，这是继舒格利单抗在一线胃癌和一线食管鳞癌完成入组后，基石药业近期在消化道高发肿瘤中完成预设入组目标的第三项大型注册研究，标志着基石药业自主研发的肿瘤创新免疫疗法取得了新的进展。CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，其在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究终点为总生存期（OS）和疾病无进展生存期（PFS）。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士担任研究的全球主要研究者。

紧接着该公司今日再宣布，其选择性RET抑制剂pralsetinib（普拉替尼）用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请已在中国香港获受理。

这是普拉替尼在今年取得的第三次重要突破，而就在数日前，普吉华®（普拉替尼胶囊）扩展适应症申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，且在今年2月份普拉替尼新药上市申请也在中国台湾地区获得受理。此次获得受理也是基石药业继一年内四款创新药的七项新药上市申请获批后取得的又一进展。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“继AYVAKIT®在中国香港获批后，我们很高兴又一款精准靶向药物pralsetinib成功递交非小细胞肺癌的新药上市申请。我们期待pralsetinib能够在中国香港早日获批上市，造福更多患者。”

肝癌已成全球常见恶性肿瘤 CS1003-305研究基于全球患者展开

肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究所公布的“全球肿瘤流行病统计数据2020”显示，2020年全球被新确诊为肝癌的人数超过90万，因肝癌死亡的人数超过83万，死亡人数接近新发病人数。在原发性肝癌患者中，HCC最为常见。晚期HCC患者疾病进展迅速，预后较差，5年生存率仅12.1%。仑伐替尼、索拉非尼等是适用于该领域的靶向治疗药物。而全球范围内，对免疫疗法和靶向疗法的联合应用已经成为治疗HCC的一个重要发展方向。

基石药业CS1003-305的研究设计是基于之前一项名为CS1003-102研究的优异数据。在CS1003-102研究中，nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼初步展示了一线治疗在中国不可切除肝细胞癌患者中的优异疗效和良好安全性，20例患者被纳入有效性分析集，ORR达到40%，中位PFS为8.4月，且没有患者发生4级及以上的治疗相关不良事件。与CS1003-102研究不同，CS1003-305的研究将是国际多中心的，其在全球范围内有74家研究中心。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到CS1003-305研究提前成功达成预设患者入组目标，期待着CS1003-305的研究结果可以为全球晚期HCC患者提供更优的治疗选择。”

多款品种达成合作和成功上市 基石药业商业化步伐持续加速

在业内看来，此次基石药业nofazinlimab（CS1003）国际多中心III期注册性研究完成预设患者入组目标，也对该品种在海外市场的商业化进展起到推动作用，大大提速其商业化步伐。值得注意的是，早在2020年，基石药业就已经与EQRx公司就CS1003达成战略合作,基石药业独家授权EQRx公司在大中华区以外地区开发和商业化CS1003。基石药业将保留nofazinlimab在大中华区的开发和商业化权利，并将继续探索其作为单药和联合疗法的骨架产品的发展前景。

基于nofazinlimab（PD-1抗体）、舒格利单抗（PD-L1抗体）和CS1002（CTLA-4抗体）的研发进展， 基石药业成为国内少有的同时拥有三大肿瘤免疫治疗骨架药物的创新药企，并且三大品种已全部与跨国药企或国内大型药企达成了合作开发协议。

除nofazinlimab（CS1003）外，基石药业也与EQRx公司就舒格利单抗大中华区以外地区的开发和商业化达成战略合作；而2021年底，基石药业与恒瑞医药就CS1002达成在大中华地区的战略合作暨独占许可协议。

不仅如此，在过去的12个月里，基石药业已有普吉华®(普拉替尼胶囊)、泰吉华®(阿伐替尼片)、择捷美® (舒格利单抗注射液)和拓舒沃®（艾伏尼布片）四款创新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，商业化步伐持续加速。

目前，基石药业已经建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，获得了四款创新药七项新药上市申请的批准，未来还将不断推出同类首创/同类最佳的肿瘤药物或疗法，为全球患者带来更好的治疗可能。