歌礼制药-B(01672)：甘莱在Drugs in R&D期刊上发表新型法尼醇X受体激动剂ASC42的I期数据

智通财经APP讯，歌礼制药-B(01672)发布公告，公司全资附属公司甘莱制药有限公司(甘莱)的新型法尼醇X受体(FXR)激动剂ASC42在健康受试者中的安全性、药代动力学 (PK)和药效学(PD)数据已在Drugs in R&D期刊上发表。

ASC42是一款由甘莱自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳(best-in-class)的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。

这项研究表明，在健康受试者中，ASC42在给药单次剂量高达100毫克以及14天多次日剂量高达15毫克的情况下，总体上是安全的，耐受性良好。治疗剂量范围(5毫克至15毫克)内的ASC42具有可接受的安全性且未出现药物诱发的瘙痒或血清谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)或谷氨酰转肽酶(GGT)的短暂升高。此外，成纤维细胞生长因子19(FGF19)和7α-羟基-4-胆甾烯-3-酮(C4)呈剂量依赖性的升高和降低，显示出ASC42有效的FXR靶标作用，并且在连续每日给药14天后的3周内未引起健康受试者总胆固醇(TC)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平的显着变化。这项研究结果为继续研究ASC42在非酒精性脂肪肝病(NAFLD)╱非酒精性脂肪性肝炎(NASH)╱塬发性胆汁性胆管炎 (PBC)患者中的应用提供了支持。

一项流行病学研究显示，中国的PBC患者人数约为65.6万，其中40岁以上女性患者人数为44万。熊去氧胆酸(UDCA)是目前中国唯一获批的治疗PBC的药物，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。奥贝胆酸(OCA)是美国唯一获批用于治疗对UDCA不耐受或应答不足的PBC患者的药物，但并未在中国获批。然而 OCA治疗会使患者的瘙痒症发生率大幅增加，并引起LDL-C水平升高。

2023年7月20日，甘莱宣布ASC42治疗PBC的II期临床试验已完成患者入组。