撤回核心品种BLA，和铂医药-B(02142)产品商业化难言明朗

今年7月和铂医药发布公告，宣布公司上半年实现扭亏为盈。受该利好刺激，公司次日盘中股价大涨33.78%，创下今年以来的单日最大涨幅。

但市场的热情并未延续下去，根据公司后续披露的中报，其扭亏的关键在于对外授权收入增加以及授权引进费用的减少，而非其他扭亏的18A那样靠产品商业化盈利。因此和铂医药下半年股价持续波动下跌，直至近期才出现起伏。

据智通财经APP观察，10月末至11月初，和铂医药曾出现了一波走高行情，而这或许与国内首款FcRn拮抗剂的优秀业绩激励有关。数据显示，由Argenx 研发的国内首个FcRn拮抗剂艾加莫德在今年9月5日上市后不到2个月国内销售额便达到700万美元，验证了FcRn疗法在国内的市场潜力。作为和铂医药的核心品种，巴托利单抗同样也是治疗gMG的靶向FcRn疗法，因此市场看好其后续市场潜力。

然而，和铂医药近日却出现了股价四连跌，而这同样是因为巴托利单抗。12月1日，和铂医药宣布撤回巴托利单抗(HBM9161)治疗全身型重症肌无力(gMG)的上市申请，并将于2024年上半年重新提交其上市申请。

撤回上市申请意味着巴托利单抗的商业化进度被延后，也更意味着和铂医药的造血进度被拖延。

研发进展顺利，但上市申请被撤回

据智通财经APP了解，目前和铂医药拥有10种可能成为差异化候选药物的产品管线，HBM9161(巴托利单抗)、HBM4003、HBM7008及HBM1020是公司的主要产品，其中巴托利单抗进展最快，是公司最核心的产品。

实际上，从巴托利单抗的研发历程来看，该产品的从临床前研究及前期临床均表现良好。

临床前研究和I期临床试验的数据显示，巴托利单抗耐受性良好，能迅速降低IgG。另外，巴托利单抗还是首个被证实同时在中国和高加索人群中经皮下注射(SC)后能持续降低IgG的FcRn靶点药物。

而此前和铂公布的针对中国 gMG 患者的 II 期研究结果则显示，通过皮下注射给药，巴托利单抗可快速、显著地缓解临床症状，改善患者的生活质量，并具有良好耐受性。

结果显示，到治疗 43 天时，安慰剂组、340mg 和 680mg 治疗组的 MG-ADL 评分变化依次为 -2.2、-4.7、-4.4;QMGs 变化依次为-1.7、-8.0 和-8.8。合并两个 batoclimab 治疗组，以 MG-ADL 评分改善率高达 85.7%，显著高于对照组 55.6%;QMGs 改善率高达 95.2%，显著高于对照组 44.4%。

因此，针对该产品在免疫疾病领域的“广谱”特质，和铂医药快速推进了巴托利单抗在重症肌无力(MG)、原发免疫性血小板减少症(ITP)、Graves眼病(GO)、视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)等领域的研究，也就是说，公司希望依托巴托利单抗各大适应性形成“单产品管线”。

其中，针对重症肌无力适应症开展的III期临床试验已在今年上半年取得积极研究结果。该关键临床研究旨在确认巴托利单抗在治疗中国gMG中的疗效及安全性，III期临床试验结果达到主要研究终点及关键次要研究终点，同时治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号，这也是巴托利单抗在全球范围内首个关键性临床试验积极结果。

也正是基于此，和铂医药在今年6月递交了该产品的上市申请。但12月1日，和铂医药宣布自行撤回了该申请，理由是因为巴托利单抗的III期研究延期且需要收集其他长期安全性数据。

上市进度延后，商业化难言明朗

据智通财经APP了解，重症肌无力(MG)是一种神经肌肉疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起。

从市场潜力角度来看，MG实际患病率中位数为10/10万，且MG在各个年龄阶段均可发病，30岁和50岁左右呈现发病双峰。近年来，全球及中国MG治疗药物市场持续快速增长，据测算，全球MG治疗药物市场将从2020年的12.6亿美元增至2025年的30.48亿美元，CAGR达19.3%;中国市场则是从0.46亿美元增至2.5亿美元，CAGR达40.2%。

而从市场竞争角度来看，目前全球范围内治疗MG的靶向创新药仅有四款，分别是阿斯利康的Eculizumab(依库珠单抗)和Ravulizumab(雷夫利珠单抗)、UCB的Rozanolixizumab(洛利昔珠单抗)，以及Argenx的Efgartigimodalfa(艾加莫德)，其中亚力兄的两款药物均以C5为靶点，洛利昔珠单抗和艾加莫德则以FcRn为靶点。

其中，Argenx 的 是全球首款 FcRn 抑制剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型 MG 的疗法。该产品上市首年即实现 4 亿美元的销售额，并在今年Q3单季收入达到3.29亿美元，并在大中华区上市一个月内销售收入达到700万美元。照此速度，市场预测艾加莫德将轻松迈入10亿美元俱乐部。

从国内重症肌无力市场格局上来看，艾加莫德国内获批之前，仅有依库珠单抗在售，并且艾加莫德获批时间上也完全能赶上今年医保谈判，销售前景较为光明，海外投行Jefferies预测，艾加莫德未来在中国仅在MG适应症的销售峰值收入有望达到3-5亿美元。

另一方面，基于广阔的MG药物市场前景，全球进入Ⅱ期以上的临床管线已经超10条，多款新药已顺利进入临床Ⅲ期，入局者包括强生、阿斯利康、葛兰素史克等大药企，靶点主要为FcRn。

而和铂医药撤回巴托利单抗的上市申请也从侧面说明，其他III期在研产品已经拉近了与巴托利单抗的时间差距，而艾加莫德则有大半年时间在国内进行渠道铺开和销售，提高市占率。

虽然此次撤回上市申请的原因是和铂医药需要收集巴托利单抗其他长期安全性数据，但从二级市场表现来看，投资者并不满意其延后商业化时间。还有一个重要原因是和铂医药研发管线内并没有第二款能在短期商业化的产品。

据其中报显示，和铂医药自研产品多数处于临床I期以及IND阶段，进展最快的是普鲁苏拜单抗(HBM4003)，包括单药以及联用PD-1均处于临床II期阶段。

目前来看，和铂医药依靠其Ito I(Idea to IND)商业化策略有望在扭亏后逐渐实现正向现金流，然而这一商业模式依赖于公司后续客户量的增长和订单的稳定，后续公司想实现持续盈利还是需要产品商业化作为基石，虽然巴托利单抗的商业化时间表只推迟到明年，但这段时间内市场会出现什么变化还是个未知数，而这也将成为和铂医药商业化前路上的一片疑云。