博安生物(06955)：创新产品BA1105和BA1301再获FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌

智通财经APP讯，博安生物(06955)发布公告，该公司自主研发的两款靶向Claudin18.2的在研创新药物BA1105和BA1301分别获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的用于治疗胃癌(胃食管连接部癌)的孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation，ODD)。此前，BA1105和BA1301已分别获得FDA授予的用于治疗胰腺癌的ODD。

孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。BA1105和BA1301此次获得ODD将利于其后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持。这亦将有助于降低其研发投入、并加快临床开发及上市进度。

据统计，胃癌是全球第五大常见癌症和第四大癌症死因。预计到2040年，全球胃癌疾病负担将增加1.6倍，死亡率将增加2倍。当前，晚期胃癌的预后极差，治疗以姑息系统化疗为主，总体疗效不甚理想;此外，晚期胃癌可选择的后线治疗手段有限，且系统化疗特异性低，患者的临床获益不尽如人意。

Claudin18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。研究发现：Claudin18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者和30%食管癌患者上表达，这使其成为具有较大潜力的抗肿瘤药物分子靶点。

BA1105是重组抗Claudin18.2全人源IgG1型单克隆抗体，用于治疗Claudin18.2阳性表达的晚期实体瘤，采用ADCC(抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用)增强技术具有更强药效潜力，目前在中国处于I期临床阶段。

已完成的非临床研究结果显示：在Claudin18.2阳性表达的人胰腺癌和胃癌小鼠移植瘤模型中，BA1105单用或联合化疗药物均显示了较强的抗肿瘤活性;BA1105对Claudin18.2不同表达水平的肿瘤细胞相比对照抗体均具有10倍以上更强的肿瘤杀伤活性，并对低表达肿瘤有效。

BA1301是该公司首个进入临床阶段的抗体偶联药物(Antibody-DrugConjugate,ADC)，目前在中国处于I期临床阶段。BA1301采用定点偶联技术，将小分子细胞毒素与靶向Claudin18.2的单抗偶联，通过抗体的靶向性引导小分子毒素到达肿瘤部位，杀伤肿瘤的同时，降低小分子毒素的毒副作用，提高治疗窗口。

已完成的非临床研究结果显示：BA1301具有优异的内化活性和旁杀效果;在Claudin18.2阳性的肿瘤细胞模型上展示了优异的抗肿瘤活性。它能显著抑制Claudin18.2阳性的人胃癌小鼠移植瘤的生长，较低剂量下可见小鼠肿瘤清除，且对低、中表达的肿瘤均有效;BA1301的小分子毒素连接稳定，在人和食蟹猴血浆中小分子的脱落率≤0.05%，在动物体内具有良好的安全性和耐受性。

公司将加快该两款在研产品的临床开发进度，并期待这些创新治疗方案尽快惠及全球患者。