开拓药业-B(09939)：GT20029治疗男性脱发中国II期临床试验达到主要终点

智通财经APP讯，开拓药业-B(09939)发布公告，公司董事会欣然宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体的蛋白降解嵌合体化合物 GT20029 酊外用治疗男性雄激素性脱发的中国 II 期临床试验达到主要研究终点，其结果具有统计学显著性及临床意义，且安全性和耐受性良好。基于该项 II 期临床试验的结果，公司将积极部署 GT20029 后续的临床策略，如开展男性脱发中国 III 期临床试验及美国 II 期临床试验等。此外，公司亦正在准备开展 GT20029 用于痤疮治疗的 II 期临床试验。

该项 II 期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 GT20029 酊治疗男性脱发的有效性和安全性，并确定 III 期临床试验的推荐给药剂量。试验在全国 12 家中心开展，由复旦大学附属华山医院的杨勤萍教授担任主要研究者(leading PI)。试 验 的 主 要 疗 效 终 点 为 治 疗 12 周 后 ， 与 安 慰 剂 相 比 ， 目 标 区 域 内 非 毳 毛 数较基线的平均变化，安全性评估包括不良事件、实验室检查、外用药主观评价及皮损表现评价等。试验共纳入 180 例男性脱发患者，分为每天一次用药队列和每周两次用药队列，每个队列均包括对照组(使用安慰剂)和试验组(使用 GT20029 酊)，并接受 0.5%和 1%的不同剂量。结果显示：

有 效 性 方 面 ， 与 安 慰 剂 相 比 ， 不 论 是 QD 队 列 还 是 BIW 队 列 ， GT20029 酊均显示出统计学显著的疗效优势及临床意义。治疗 12 周后， GT20029 0.5% QD 组的 TAHC 较基线增加 16.80 根/cm2，较安慰剂增加 6.69 根/cm2，结果均有统计学意义(P<0.05)。GT20029 1.0% BIW 组的 TAHC 较基线增加 11.94 根/cm2，较安慰剂增加 7.36 根/cm2，结果均有统计学意义(P<0.05)。针对 BIW 队列，研究表明，不同 GT20029 剂量组之间存在剂量效应关系。

安全性方面，GT20029 酊具有良好的安全性和耐受性，各组在治疗过程中发生的不良事件与安慰剂相当。此外，试验未观察到与性功能相关的不良事件。

GT20029 1% BIW 为 II 期临床试验的最佳给药剂量，该剂量被确定为中国男性脱发 III 期临床试验的推荐给药剂量。

作为全球首个皮科外用新型 AR 降解剂，GT20029 基于公司自有 PROTAC 平台开发，且是在全球范围内，首个同时在中国和美国均完成 I 期临床试验的外用 PROTAC 化合物。其作用是将 AR 蛋白质募集到 E3 泛素连接酶进行降解。GT20029 作用于外周皮肤局部组织中，既避免了药物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的 AR 本身对雄激素的敏感性，因此集团开发其用于治疗脱发和痤疮。