2024年18款癌症1类创新药首次在中国获批上市 来自信达、康方、正大天晴等公司

2024年即将进入尾声。这一年，中国再次迎来上百款新药获批上市，许多患者得以拥有新的治疗选择。根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息及公开资料统计，2024年以来（截至12月16日），共有超90款新药获NMPA批准上市，另外还有近百款新药在中国获批了新适应症/新剂型。（*此处“新药”的统计范围包括：化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，以及少数几款以2.2类和2.4类申报的新药，不含疫苗类产品）

在获批新药中，1类创新药往往受关注度更高。数据显示，首次获NMPA批准上市的新药中包括了近40款1类创新药。通过梳理，这些新药以癌症新药最多，有18款，占比达47%；此外还涵盖代谢性疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、罕见病等等。从新药类型来看，小分子药物依然为主要的类型，占比达55%（21款），其次是抗体类药物（指单抗和双抗），占比达32%（12款），此外还涵盖抗体偶联药物（ADC）、CAR-T疗法、多肽类药物以及其他蛋白类药物。

在这些获批的1类创新药中，癌症药物依然是最受关注的类型之一。本文我们就将介绍2024年首次在中国获批的癌症1类新药，它们的获批为多发性骨髓瘤、乳腺癌、肺癌、宫颈癌、黑色素瘤患者带来新的治疗选择。

科济药业：泽沃基奥仑赛注射液

适应症：多发性骨髓瘤

2024年3月，科济药业1类新药泽沃基奥仑赛注射液获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。泽沃基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗产品。研究有效性数据显示，102例患者的中位随访时间为9个月，总缓解率（ORR）为92.2%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上缓解的比率为85.3%。

科州制药：妥拉美替尼

适应症：黑色素瘤

2024年3月，科州制药1类新药妥拉美替尼胶囊获批上市，适用于含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。妥拉美替尼是科州制药研发的一种新的针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK抑制剂。在关键2期注册临床研究中，经独立评审委员会评估，有效性分析集中经确认的ORR为34.7%，中位无进展生存期（mPFS）为4.2个月，1年总生存期（OS）率为57.2%，既往接受过免疫治疗的ORR达到39.1%。

正大天晴：安奈克替尼

适应症：非小细胞肺癌

2024年4月，正大天晴1类新药富马酸安奈克替尼胶囊获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。安奈克替尼是新型小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，对ALK、ROS1和MET基因突变均有较强的抑制作用。在一项2期研究中，111例受试患者基于IRC（独立评审委员会）评估的ORR达到81.08%，缓解持续时间（DOR）中位数达到20.3个月。

亿腾景昂：恩替司他片

适应症：乳腺癌

2024年4月，亿腾景昂1类新药恩替司他片获批上市，用于联合芳香化酶抑制剂治疗HR+/HER2-经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。恩替司他是一种新型、口服的HDAC抑制剂，该药凭借半衰期较长的独特特性，实现了一周一次的临床给药方式。在3期临床研究中，恩替司他组的PFS较安慰剂组显著延长，疾病进展或死亡的风险降低24%，并且总生存期呈现获益趋势，死亡风险降低16.3%。

正大天晴：贝莫苏拜单抗

适应症：小细胞肺癌

2024年5月，正大天晴1类新药贝莫苏拜单抗获批上市，联合安罗替尼胶囊和依托泊苷及卡铂一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。这是一款全新序列的创新抗PD-L1人源化单克隆抗体，在3期ETER7011临床研究中，接受贝莫苏拜单抗联合疗法的患者中位OS达19.3个月，较单纯化疗组延长了7.4个月。

再鼎医药/百时美施贵宝：瑞普替尼胶囊

适应症：非小细胞肺癌

2024年5月，由百时美施贵宝和再鼎医药申报的1类新药瑞普替尼胶囊在中国获批上市，适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。瑞普替尼是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。在治疗ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者的临床研究中，针对中国亚组ROS1 TKI初治队列患者，经BICR评估的经确认的ORR达到91%。

倍而达药业：甲磺酸瑞齐替尼胶囊

适应症：非小细胞肺癌

2024年5月，倍而达药业1类新药甲磺酸瑞齐替尼胶囊获批上市，适用于治疗既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。瑞齐替尼是EGFR激酶抑制剂小分子药物。在二线治疗EGFR T790M突变非小细胞肺癌的2b期临床研究中，瑞齐替尼可提高脑转移人群的临床获益，患者CNS ORR为69%，CN DCR为100%。今年11月，该产品一线治疗非小细胞肺癌的新适应症也已经获NMPA批准上市。

康方生物：依沃西单抗

适应症：非小细胞肺癌

2024年5月，康方生物1类新药依沃西单抗注射液获批上市，用于联合培美曲塞和卡铂，治疗经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。依沃西单抗是一种靶向VEGF-A和PD-1的IgG1亚型人源化双特异性抗体。在3期HARMONi-A研究中，依沃西单抗联合化疗治疗EGFR-TKI进展EGFR突变nsq-NSCLC相较于对照组显著延长患者PFS（7.1个月 vs 4.8个月），降低疾病进展或死亡风险54%。

正大天晴：枸橼酸依奉阿克胶囊

适应症：非小细胞肺癌

2024年6月，正大天晴1类新药枸橼酸依奉阿克胶囊获批上市，用于未经过ALK抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。依奉阿克胶囊是正大天晴自主研发的新一代ALK抑制剂。该产品对比第一代ALK抑制剂一线治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌的3期临床研究显示，IRC评估的mPFS分别为24.87个月与11.6个月。针对基线存在可评估脑转移病灶的患者，依奉阿克对比对照药的ORR分别为78.95%和23.81%，DOR分别为25.82个月和7.39个月。

圣和药业：甲磺酸瑞厄替尼片

适应症：非小细胞肺癌

2024年6月，圣和药业1类新药甲磺酸瑞厄替尼片获批上市，用于治疗既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。瑞厄替尼是一种EGFR激酶抑制剂。在2期关键性临床研究中，瑞厄替尼片治疗患者经IRC评估的ORR为60.8%，DCR为92.5%，中位PFS为12.2个月，中位DoR为13.9个月，表现出良好的治疗效果。

迪哲医药：戈利昔替尼胶囊

适应症：外周T细胞淋巴瘤

2024年6月，迪哲医药1类新药戈利昔替尼胶囊获批上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂，该产品的关键性注册临床研究已经发表于《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology），戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月。

石药集团、尚健生物：恩朗苏拜单抗注射液

适应症：宫颈癌

2024年6月，石药集团与尚健生物联合开发的1类新药恩朗苏拜单抗注射液在中国获批上市，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。这是一款重组抗PD-1全人源单克隆抗体，属IgG4型单抗药物。在3期临床研究中，独立影像评估（IRC）的ORR达到29%，中位缓解持续时间为16.6个月。

信达生物/劲方医药：氟泽雷塞片

适应症：非小细胞肺癌

2024年8月，信达生物和劲方医药合作开发的剂1类创新药氟泽雷塞片上市，该药适用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌成人患者。氟泽雷塞是一款KRAS G12C抑制，也是NMPA批准上市的首个KRAS抑制剂药物。在单臂2期临床研究中，该产品显示出优异的抗肿瘤活性，独立影像学评审委员会（IRRC）评估的确认的ORR达49.1%，DCR达90.5%。

传奇生物：西达基奥仑赛注射液

适应症：多发性骨髓瘤

2024年8月，传奇生物1类新药西达基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。西达基奥仑赛是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，此前已在美国、欧盟、日本等地获批用于治疗R/R MM患者。在确证性2期CARTIFAN-1研究中，基于中位随访37.29个月的疗效评估结果显示，接受卡西达基奥仑赛治疗的有效性分析的58例患者中，ORR达到87.9%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上达到86.2%。

齐鲁制药：艾帕洛利单抗托沃瑞利单抗注射液

适应症：宫颈癌

2024年9月，齐鲁制药1类新药艾帕洛利单抗托沃瑞利单抗注射液获批上市，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。这是一款双功能组合抗体，由靶向PD-1的IgG4抗体艾帕洛利单抗及靶向CTLA-4的IgG1抗体托沃瑞利单抗组成。在关键2期临床研究中，中位随访时间为17.5个月时，ORR为33.3%，DCR为65.3%，中位PFS达到5.4个月（均为IRC评估结果），中位OS达到17.1个月。

正大天晴/益方生物：格索雷塞片

适应症：非小细胞肺癌

2024年11月，正大天晴1类新药格索雷塞片获批上市，适用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。格索雷塞是益方生物与正大天晴合作开发的一款KRAS G12C选择性抑制剂。2期临床研究数据显示，该产品ORR为52%，DCR为88.6%，中位DOR为12.5个月，中位PFS为9.1个月，中位OS为14.1个月

晨泰医药：盐酸佐利替尼片

适应症：非小细胞肺癌

2024年11月，晨泰医药1类新药盐酸佐利替尼片获批上市，适用于具有EGFR 19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。佐利替尼是一种可逆的新一代EGFR激活突变（L858R和Exon 19Del）酪氨酸激酶活性抑制剂，专为治疗伴CNS转移的EGFR敏感突变晚期NSCLC患者设计，具有完全穿透血脑屏障的能力。在3期EVEREST研究中，在大多数患者是L858R置换突变或颅内病灶数>3个的情况下，佐利替尼的整体PFS获得了显著获益，颅内iPFS达到了17.9个月，显著降低了颅内进展/死亡风险37%。

科伦博泰：芦康沙妥珠单抗

适应症：三阴性乳腺癌

2024年11月，科伦博泰1类新药芦康沙妥珠单抗获批上市，用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。芦康沙妥珠单抗是一款靶向TROP2的ADC，由靶向TROP2的人源化单克隆抗体、可酶促裂解的Linker连接着新型拓扑异构酶I抑制剂组合而成。3期OptiTROP-Breast01研究显示，芦康沙妥珠单抗治疗组的中位PFS为5.7个月（化疗组为2.3个月），疾病进展或死亡风险降低了69%。

除了上述癌症新药，在更多疾病领域，也有多款1类新药获批上市。包括：

在代谢性疾病领域，惠升生物的SGLT-2抑制剂脯氨酸加格列净片、诺和诺德超长效胰岛素的依柯胰岛素注射液、海思科的DPP-4抑制剂考格列汀片、信立泰的DPP-4抑制剂苯甲酸福格列汀片、盛世泰科的DPP-4抑制剂磷酸森格列汀片，这些新药均获批用于治疗2型糖尿病。

在感染性疾病领域，再鼎医药/Entasis公司的抗生素组合产品舒巴坦钠/度洛巴坦钠获批治疗医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）；兴盟生物的抗狂犬病病毒单克隆抗体组合制剂泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液，获批用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫；葛蓝新通制药的肝靶向核苷类药物甲磺酸普雷福韦片，获批用于治疗成人慢性乙型肝炎。

在心血管疾病领域，百奥泰生物的肽类β3整合素受体抑制剂枸橼酸倍维巴肽，获批用于进行经皮冠状动脉介入术的急性冠脉综合征患者；康方生物的抗PCSK9单抗伊努西单抗、君实生物的抗PCSK9单抗昂戈瑞西单抗，这两款新药均获批用于原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者。

在自身免疫性疾病领域，智翔金泰的抗IL-17A单抗赛立奇单抗、恒瑞医药的抗IL-17A单抗夫那奇珠单抗，两款新药均获批用于治疗银屑病；康诺亚的IL-4Rα单抗司普奇拜单抗，获批治疗特应性皮炎。

在神经系统疾病领域，卫材/渤健的抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体仑卡奈单抗注射液，获批用于治疗早期阿尔茨海默病。

在罕见病和其他疾病领域，罗氏的抗C5单抗可伐利单抗、诺华的补体B因子口服抑制剂盐酸伊普可泮胶囊，这两款新药均获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。恒瑞医药的靶向μ阿片受体（MOR）的小分子药物富马酸泰吉利定，获批用于治疗腹部手术后中重度疼痛；海思科的钙离子通道调节剂苯磺酸克利加巴林胶囊，获批用于治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛；上海医药的P-CAB口服药物戊二酸利那拉生酯胶囊，获批用于治疗反流性食管炎。

期待这些创新疗法尽快来到患者身边。同时我们也期待，在未来更多前沿技术早日取得突破，为更多的患者造福。

本文转载自“医药观澜”微信公众号，智通财经编辑：陈筱亦。