金斯瑞生物科技(01548)CAR-T细胞疗法具有深入持久的疗效、可控且可耐受的安全性

智通财经APP讯，金斯瑞生物科技(01548)公告，就中国四家三甲医院对嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法产品LCAR-B38M进行研究者发起的临床研究，该临床研究得到南京传奇生物科技有限公司的支持，截至公告日期，南京传奇为公司的一家控股子公司。

西安交大二附院汇报了由南京传奇支持的研究者发起的单臂、开放式1期临床研究的最新数据，评估新型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法LCAR-B38M对复发/难治性多发性骨髓瘤晚期患者的疗效。最新成果显示靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法具有深入持久的疗效、可控且可耐受的安全性，受试患者此前已接受过的治疗的中位线数为3。2018年美国血液学会(ASH)年会的大会发言对此研究发现做出陈述。

在该研究者发起的试验中，临床中心西安交大二附院是患者招募入组的主要负责方(57人)。参与研究的其他三个试点上海瑞金医院、上海长征医院和江苏省人民医院共招募了17名患者。此三处试点的数据将由其临床研究者以后另行发布。

2018年ASH年会公布了研究的最新成果，57名多发性骨髓瘤晚期患者接受了LCAR-B38MCAR-T细胞疗法。患者中位年龄为54岁(范围27-72岁)，这些患者此前接受过的治疗的中位线数为3(范围1-9)，74%的患者入组时为Durie-Salmon分期III期。根据研究发现，总缓解率为88%(95%置信区间，76-95)。74%的患者达到了完全缓解(CR)(95%置信区间，60-85);4%的患者达到了很好的部分缓解(VGPR)，11%的患者达到了部分缓解(PR)。特别指出的是，42名达到完全缓解的患者中，骨髓流式细胞检测显示，39名患者(68%)的微小残留病灶(MRD)呈阴性。中位缓解持续时间(DOR)为16个月(95%置信区间：12-未达到NR)，所有收治病人的中位无进展生存期(PFS)为15个月。达到完全缓解的患者的中位无进展生存期为24个月。

最常见的不良事件为发热(91%)、细胞因子释放综合征(CRS)(90%)以及血小板减少(49%)和白细胞减少(47%)。65%的患者报告了3/4级不良事件，最常见的是白细胞减少(30%)、血小板减少(23%)和谷草转氨酶升高(21%)。大部分细胞因子释放综合征为轻度，包括1级(47%)、2级(35%)和3级(7%)。细胞因子释放综合征发生的中位时间为第9天(范围1-19天)，中位持续时间为9天(范围：3-57天)。1名患者显示了神经毒性，包括1级失语症、情绪激动及类癫痫症状。17名患者在研究期间或随访期间死亡。死亡原因为疾病进展(PD，14人)、疾病进展后自杀(1人)、食道炎(1人)以及肺栓塞和急性冠脉综合征(1人)。

2017年12月22日，公司的非全资子公司美国传奇生物科技有限公司，公司的非全资子公司爱尔兰传奇生物科技有限公司，以及杨森生物科技有限公司，达成合作及许可协议携手开发及商业化LCAR-B38M，治疗多发性骨髓瘤。LCAR-B38M是一种靶向两个独特BCMA表位的CAR-T细胞疗法，其与表达BCMA的细胞结合的化合物具有高度亲和力。

目前，在中国，2期确证性试验已在国家食品药品监督管理局药品审评中心注册，正计划进一步评估LCAR-B38M对复发/难治性多发性骨髓瘤晚期患者的作用。在全球范围，传奇联手杨森正在推进JNJ-68284528的1b-2期临床研究，以评估其对复发/难治性多发性骨髓瘤晚期成年患者的疗效和安全性。在中国，公司的研究将该新药产品称为LCAR-B38M，在美国和欧洲，公司的研究将该新药产品称为JNJ-68284528，这两个名称指代的是同一种CAR-T疗法。该研究已获得美国食品药品监督管理局的新药临床试验批准，目前正处于患者入组阶段。