诺华制药(NVS.US)新型镰状细胞药物获FDA批准，有望于未来几周内上市

智通财经APP获悉，诺华制药(NVS.US)宣布，用于治疗镰状细胞疾病的新药物Adakveo获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并有望在未来几周内上市。

在获得FDA批准之前，一项涉及198名镰状细胞患者、为期52周的临床试验显示，每4周静脉注射一次该药，患者的疼痛次数减少了45%。证明使用该药物治疗可以显著减少镰状细胞患者的疼痛。

在实验中，McEver开发了一种抗体来阻断P-选择素的作用，该选择素被认为是引起镰状细胞病人疼痛的始作俑者。为探索临床应用，McEver帮助创建了一家位于俄克拉荷马州的生物技术公司Selexys，该公司对抗体进行了微调，并开发出一种实验性药物。

基于上述试验结果，诺华制药收购了Selexys公司及其药物——Adakveo 。

镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患，当血红蛋白分子暴露在各种环境中，红细胞血红蛋白发生聚合，扭曲变形成镰状。这些细胞堆积在血管内，导致炎症和难以忍受的疼痛。在某些情况下会导致器官损伤、中风甚至死亡。

该疾病在非洲血统中最为常见。据卫生当局估计，全球有100万以上的人患有镰状细胞病，其中就有约10万美国人。“我为镰状细胞病人做过治疗，他们十分痛苦，”血液学家兼OMRF研究副总裁McEver表示，“每个医生、每个科学家都有一个梦想，就是为病人做一些事情。”