基因治疗公司uniQure(QURE.US)宣布达成超20亿美元B型血友病产品对外授权协议

智通财经APP获悉，6月24日，基因治疗公司uniQure NV(QURE.US)宣布与CSL Behring签订了许可协议，为CSL Behring提供uniQure对B型血友病患者的基因治疗产品etranacogene dezaparvovec的全球独家权利。

Etranacogene dezaparvovec由AAV5病毒载体组成，该载体带有一个基因盒，该盒带有受专利保护的Padua IX变体(FIX-Padua)。这项合作利用了CSL Behring在血液学领域的强大全球影响力和商业基础设施，从而加速了Etranacogene dezaparvovec对全球B型血友病患者的可及性。

根据协议条款，uniQure将获得4.5亿美元的前期现金付款，并有资格根据监管和商业里程碑获得最高16亿美元的付款。uniQure也将有资格获得分层两位数的特许权使用费，最高可达合作产生的产品净销售额的20%。

另外，uniQure将负责完成HOPE-B关键性研究，制造过程验证以及Etranagenegene dezaparvovec的制造供应，直到这些能力转移给CSL Behring。uniQure根据协议进行的临床开发和监管活动将由CSL Behring偿还。CSL Behring将负责法规提交和Etranagenegene dezaparvovec的商业化。