亚盛医药-B(06855)：APG-2575获得第二张FDA“孤儿药认证”门票 半年完成海外研发推进“三步走”

自今年6月宣布与阿斯利康BTK抑制剂展开联药研究，到7月首获美国FDA孤儿药认证，再到9月再获FDA孤儿药认证，在不到半年的时间内， 亚盛医药细胞凋亡管线重磅产品APG-2575完成了从探索国际合作到推进海外研发的“三步走”。

智通财经APP了解到，9月7日，亚盛医药-B(06855)宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

这APG-2575获得的第二个FDA授予的孤儿药资格认定，也是亚盛医药从FDA获得的第三个孤儿药资格认定。今年5月，公司第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病;同年7月，FDA授予APG-2575首个孤儿药资格认定，适应症为华氏巨球蛋白血症(WM)。

拥有一张“孤儿药认证”门票，意味着企业在美进行新药研发将拥有在立项、研发、审批等多个过程中，享受税收减免、特殊通道、加速审批等优惠。

APG-2575同时在2个适应症治疗领域获得FDA的“孤儿药认证”也预示着亚盛医药将在双适应症赛道取得极大的竞争优势。

权威机构对创新研发的认可

APG-2575作为亚盛医药细胞凋亡管线中的一款新型口服Bcl-2选择性抑制剂，其主要作用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病。在2020年突发公共卫生事件的大环境下，APG-2575研发却逆势加速，实现了阶段性进展。

目前针对华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)两大适应症，APG-2575的临床试验进展较快。此次APG-2575再获FDA“孤儿药认证”，其对应适应症便是慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

从适应症角度来看，CLL是一种成人白血病，以外周血、骨髓、脾脏和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征。

据美国癌症协会(American Cancer Society)统计数据显示，到2020年美国将有约21040例CLL新病例，约有4060例死于该疾病;而根据最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results)数据，2020年美国CLL患者低于20万人。

现有的布鲁顿酪氨酸蛋白激酶(BTK)抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发改善了CLL患者的预后，但医学上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治疗中达到深度缓解的、免化疗的治疗方案。

作为亚盛医药细胞凋亡管线中的核心候选产品，APG-2575有望成为治疗CLL的重磅药物。

智通财经APP了解到，APG-2575是一款在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，主要通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。

在该适应症的研发进度方面，APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发/难治CLL/SLL(小淋巴细胞淋巴瘤)的一项全球Ib/II期临床研究在进行中，正在美国和澳大利亚进行患者招募。

APG-2575针对CCL适应症获得FDA的“孤儿药认证”意义重大。获得孤儿药认定后，将有助于APG-2575在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

在这些优惠中，最重要的莫过于享有7年市场独占权。也就是这一优惠为新药上市后顺利进行市场扩张铺平道路，其余企业就算想仿制也需要7之年以后，最大程度保障了相关企业的市场经济效益。

值得注意的是，APG-2575以同款药物的2种不同适应症，先后拿到FDA双认证资格，在中国生物医药史上还是比较少见的。

并且，APG-2575在不同适应症治疗领域，两度获得FDA孤儿药资格，显然充分说明FDA对亚盛医药的认可。如此，APG-2575在美进行的临床试验将在一定程度上降低研发投入以及加快临床审批速度，有利于产品在美快速落地，确立其在WM和CLL两大适应症市场的竞争优势。

加速掘金百亿CLL治疗市场

目前正处在孤儿药市场发展的黄金时期。智通财经APP了解到，在孤儿药法案通过前，只有10种孤儿药品进入市场。但到2017年底，已有450多种用于668种罕见病适应症的产品获得FDA批准。

细数当前孤儿药营收领域占据领先位置的企业，新基、强生、诺华、罗氏和默沙东等知名跨国药企均名列其中。

可见，孤儿药已逐渐成为全球新药领域的全新研发方向，并且属于尚未有效发掘的蓝海市场。EvaluatePharma统计数据显示，2017-2022年，预计孤儿药市场复合增长率为11.1%，远高于非孤儿药市场(复合增长率仅5.3%);到2022年，预计孤儿药的销售总额将达到2090亿美元，占全球药物销售额的21.4%。这也就意味着，孤儿药的市场表现届时将优于全球处方药市场。

在此市场背景下，通过FDA的孤儿药认证对于APG-2575而言意义非凡，有利于其在WM/CLL治疗领域市场竞争中掌握更大的优势。

值得注意的是，目前亚盛医药还与阿斯利康就APG-2575与BTK抑制剂CALQUENCE® (acalabrutinib)在CLL/SLL治疗方面展开联药研究，这有望帮助亚盛医药通过合作实现优势互补。

对此，亚盛医药首席医学官翟一帆表示：“CLL的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。作为公司细胞凋亡产品管线的重要临床开发品种，APG-2575在继WM适应症之后，再次迅速获得FDA第二个孤儿药资格认定，是对我们的高度认可与鼓励。我们将在孤儿药相关政策的扶持下，加快这一药物的全球临床开发与产品上市，早日为CLL患者提供更多的治疗选择。”