百济神州(06160)：百泽安®食管鳞状细胞癌全球3期临床试验达到总生存期(OS)这一主要终点

智通财经APP讯，百济神州(06160)公布，用于评估抗PD-1抗体百泽安^® (替雷利珠单抗)对比研究者选择的化疗用于治疗既往接受过全身疗法的晚期不可切除或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)的 RATIONALE 302全球3期临床试验达到总生存期(OS)这一主要终点。试验结果表明，针对意向治疗人群(ITT)，百泽安^®在总生存期中取得了具有统计和临床意义的提高。百泽安^®的安全性数据与已知风险相符，未出现新的安全警示。

百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士评论道：“我们非常兴奋在又一项 3期临床试验中观察到，与标注疗法化疗相比，百泽安^®能为患者带来总生存期获益。这是百泽安^®公布的第四项，同时也是首项在包括肝癌、胃癌和食管癌在内的广泛的胃肠道临床项目中获得积极结果的3期临床试验。百济神州目前正在多个瘤种中对百泽安^®进行评估，也将从中获得更多临床证据，我们期待能为全球患者带来这款具有潜在差异化的抗PD-1抗体。”

北京大学肿瘤医院副院长兼该试验主要研究者沈琳教授表示：“食管癌通常疾病进展快、死亡率高，是目前存在高度未被满足的医疗需求的疾病。近年来，随着免疫疗法逐渐取代化疗和放疗，针对晚期食管鳞癌的治疗也出现了质的变化。 RATIONALE 302试验取得了阳性结果，也表明百泽安^®有望为罹患这一重疾的人群带来一项新的疗法，为这些患者和家属带来希望。”

RATIONALE 302 是一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验 (NCT03430843)，旨在评估对比研究者选择的化疗，百泽安^®用于治疗既往接受过全身疗法的晚期不可切除或转移性ESCC患者的有效性和安全性。

该试验的主要终点为在ITT人群中的OS。在横跨亚洲、欧洲和北美的11个国家中，共有512例患者入组了该项试验，以1：1的比例随机至百泽安^®试验臂或化疗试验臂(用药选择包括研究者选择的紫杉醇、多西他赛或伊利替康)。

百泽安^® (替雷利珠单抗注射液)是一款人源化lgG4抗程式性死亡受体1(PD-1)单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会启动抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。百泽安^®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单葯及联合疗法临床试验，开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。

中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准百泽安^®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)患者。百泽安^®另获附条件批准用于治疗至少经过二线系统化疗的復发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者以及PD-L1高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。针对上述两项适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。

此外，NMPA药品审评中心(CDE)已受理百泽安的两项新适应症上市申请且正在审评过程中，包括一项联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状NSCLC患者以及一项用于治疗既往经治的不可切除肝细胞癌患者。

目前共有15项百泽安^®的注册性临床试验在中国和全球范围内开展，其中包括13 项3期临床试验，2项关键性2期临床试验。

2020年1月，百济神州和诺华达成一项合作与授权协定，在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安^®。在满足《哈特 - 斯科特 - 罗迪诺反垄断改进法案》项下的等待期到期或提前终止的前提下，该交易预计将于2021年第一季度正式生效。

百泽安^®在中国以外国家地区尚未获批。