基石药业-B(02616)：施维雅公布艾伏尼布®联合阿扎胞苷用于先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病患者全球III期研究的积极数据

智通财经APP讯，基石药业-B(02616)公布，该公司合作伙伴全球制药公司施维雅宣布，艾伏尼布®(ivosidenib片剂)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。与阿扎胞苷联合安慰剂相比，艾伏尼布®联合阿扎胞苷治疗在EFS中取得了具有统计学意义的改善。此外，该试验达到了其所有关键的次要终点，包括完全缓解(CR)率、总生存期(OS)、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)率以及客观缓解率(ORR)。艾伏尼布®联合阿扎胞苷的安全性与先前公布的数据一致。鉴于治疗组与对照组之间存在临床重要性差异，根据独立资料监测委员会(IDMC)的建议，该研究近期提前停止入组。

2019年7月19日，基石药业宣布，全球注册III期试验AGILE在中国完成首例患者给药。截至目前，中国共有12家中心参与了AGILE研究。

AGILE研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“老年及不适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者预后较差，临床急需新的有效的治疗选择。AGILE的阳性结果对于未接受治疗的易感IDH1突变急性髓系白血病患者意义重大，为改善这部分患者的预后带来新的希望。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到，由于艾伏尼布取得了极其优异的疗效数据，IDMC建议该研究提前停止入组。AGILE研究的成功是AML领域一项重磅突破，在不符合强化化疗条件的新诊断易感IDH1突变AML患者中，艾伏尼布联合阿扎胞苷在主要终点EFS和所有关键次要终点均取得了具有统计学意义的改善。我们感谢所有参与AGILE研究的研究者，受试者及家属，同时我们计画与中国NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给中国患者。”

艾伏尼布®目前已在美国获得批准，用于单药治疗IDH1突变的復发或难治性AML成人患者，以及新诊断的年龄不低于75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。最近，美国食品药品监督管理局(FDA)接受了施维雅的艾伏尼布®补充新药上市申请(sNDA)，作为先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者的潜在治疗方案，并获得了FDA的优先审评。

目前，中国NMPA已受理艾伏尼布®(ivosidenib片剂)的新药上市申请，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性AML患者并纳入优先审评。

据悉，AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，旨在评估艾伏尼布®联合阿扎胞苷相比安慰剂联合阿扎胞苷，在不符合强化化疗条件的新诊断AML患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是EFS，定义为从随机化到治疗失败、缓解后复发或任何原因引起的死亡的时间。治疗失败的定义为直到第24周患者仍未能达到CR。