德琪医药-B(06996)宣布塞利尼索用于治疗骨髓纤维化II期研究申请在中国获批

智通财经APP讯，德琪医药-B(06996)公布，中国国家药品监督管理局 (NMPA)批准塞利尼索(XPOVIO^®)在中国开展一项用于治疗骨髓纤维化(MF)患者的II期研究。

MF是一种克隆性骨髓增殖性肿瘤，包括塬发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症(PV)后或塬发性血小板增多症(ET)后骨髓纤维化。其主要特徵是骨髓纤维组织增生、髓外造血、贫血、肝脾肿大、体质性症状、进展为白血病和患者寿命缩短。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治癒MF患者的治疗手段，但是移植存在较高的併发症和治疗相关死亡率。根据治疗MF的美国国家综合癌症网络(NCCN^®)指引，不适合进行异基因造血干细胞移植的中危-2、高危MF患者若血小板计数≥50×10⁹ /L，可接受JAK抑制剂芦可替尼(ruxolitinib)或fedratinib治疗(2020年NCCN^®指引)。若药物治疗失败或不耐受则预后较差，MF仍存在着许多亟待满足的临床需求。

此项随机、开放性、全球多中心II期研究，在中国以苏州大学附属第一医院为牵头研究中心，计划在国内15个研究中心进行，纳入约20例受试者，旨在评估在既往接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中，塞利尼索与医生选择(PC) 治疗相比的安全性和疗效。受试者将按照1：1的比例随机分为两组，分别接受塞利尼索单药治疗或医生PC的治疗。主要研究终点为基于独立影像评审委员会 (IRC)评估的脾臟体积较基线缩小(SVR35)比例≥35%的受试者比例。

主要研究者苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“MF是一种相对罕见的骨髓增殖性肿瘤，靶向药物出现以前的很长一段时间，都缺乏有效的治疗方式。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一可能治癒MF患者的治疗手段，然而，并非所有患者都具备移植的条件或可以耐受移植。虽然对中国已批准芦可替尼用于治疗MF，但若药物治疗失败或不耐受，这些MF患者的治疗选择将极为有限。此项随机、开放性、全球多中心II研究，旨在评估在既往接受过至少6个月 JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中，塞利尼索与PC治疗相比的安全性和疗效。我们相信，此项研究获批将为进一步探索MF的治疗提供更多依据，为中国MF患者带来新的治疗选择。”

德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“国家药品监督管理局批准塞利尼索针对MF这一适应症在中国的临床试验，标誌着塞利尼索在开拓患者适应症中的又一重大突破，为德琪医药进一步拓展治疗领域提供了强大支持。随着我们对塞利尼索临床研发的不断深入，我们相信其在治疗MF方面具有临床应用价值。同时，我们期待在国家药品监督管理局的监管下积极推进这项研究，并为中国MF患者带来新的治疗希望。”

据悉，塞利尼索是同类首款口服型选择性核输出抑制剂(SINE)化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.(纳斯达克股票代码：KPTI)研发，目前正由德琪医药研发。德琪医药在包括大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰和东盟国家的多个亚太市场获得了塞利尼索的独家开发和商业化权利，并获得了韩国新药上市申请的优先获评。