百济神州(06160)：百悦泽® (泽布替尼)在澳大利亚取得首次批准用于治疗华氏巨球蛋白血症

智通财经APP讯，百济神州(06160)发布公告，该公司于2021年10月7日(美国东部时间)宣布，旗下产品百悦泽® (泽布替尼)在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症(WM)成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。在百悦泽®获得澳大利亚药品管理局(TGA)批准之后，通过百济神州赞助的患者援助计划，患者可以在百悦泽®虽已获批但尚未纳入医保的情况下即刻获得药品。

此外，百悦泽®近期也已获得新加坡卫生科学局(HSA)批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。

百悦泽®临床项目主要研究者、澳大利亚Peter MacCallum癌症中心低级别淋巴瘤及慢性淋巴细胞白血病疾病小组负责人Con Tam教授(内外全科医学士、医学博士)表示：“BTK抑制是治疗WM患者的一种成熟手段，而ASPEN研究显示，百悦泽®疗效显著，相比第一代BTK抑制剂，更优化了耐受性。百济神州于2013年首次在澳大利亚开始百悦泽®的临床试验，此后，许多澳大利亚患者入组了这些持续进行的临床试验，并从治疗中获益。我们期待这项疗法将为澳大利亚的WM患者带来新的希望。”

在澳大利亚，每年有6000多人确诊非霍奇金淋巴瘤(NHL)，这也是澳大利亚成年人群中第六大常见的癌症 。WM是一种罕见的、进展缓慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2% ，这类淋巴瘤在老年人群中多发，主要见于骨髓，但也可能累及淋巴结和脾脏。

澳大利亚WMozzies组织的负责人David Young评论道：“尽管WM是一种进展缓慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能对现有的治疗方案产生良好的响应，有许多患者由于不良反应而终止了治疗。百悦泽®已经显示出为患者改善临床获益与治疗结局的潜力，我们十分欣喜能够见证澳大利亚的WM患者如今有机会立即用上这种新一代的BTK抑制剂。”

百济神州已向澳大利亚药品福利咨询委员会(PBAC)提交了百悦泽®的报销申请。在这一首次申请中，百济神州预期对WM的报销申请将进入加速决议通道，以期确定WM被纳入报销的时间。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“百悦泽®已被证实可触发深度、持久的缓解效果，并减少由于脱靶带来的不良反应，这意味着与既有的BTK 抑制剂相比，它能够带来更佳的临床获益。我们由衷感谢澳大利亚的研究者、参与临床试验的患者及其家属为TGA批准所作的贡献。能够为罹患WM的澳大利亚患者提供百悦泽®，标志着我们朝着为全球患者提供可负担的肿瘤药物的愿景又迈进一步。”

“此次百悦泽®在澳大利亚的获批，以及近期其在新加坡的获批，标志着百悦泽®在亚太地区的进一步拓展。”百济神州副总裁、亚太区商业化负责人Adam Roach补充道，“我们已经在这些市场建立了医学和商业化团队，以期进一步实现我们的目标，将这款潜在“同类最优”的BTK抑制剂带给全球患者。”

百悦泽®在澳大利亚用于治疗WM的上市许可是基于ASPEN试验的有效性结果。 ASPEN是一项随机、开放性、多中心3期试验(NCT03053440)，旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，对于携带MYD88突变(MYD88MUT )的复发或难治性(R/R)或初治(TN)WM患者的效果。在ASPEN试验中，百悦泽®组的非常好的部分缓解 (VGPR)率(28.4%，95% CI：2038)在数值上高于伊布替尼组(19.2%，95% CI： 1228)，尽管该试验在与深度缓解(VGPR或更佳)相关的统计学优效性上未能达到主要终点。

在ASPEN试验中，共有101例WM患者随机分配接受百悦泽®治疗，其中5%的患者因不良事件终止治疗，包括心脏肥大、中性粒细胞减少症、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件中最常见的是中性粒细胞减少症(3.0%)和腹泻(2.0%)。

百悦泽®的总体安全性特征基于779例在临床试验中接受了百悦泽®治疗的B细胞恶性肿瘤患者的合并数据。百悦泽®最常见的不良反应(发生率≥20%)为中性粒细胞减少症、血小板减少症、上呼吸道感染、出血╱血肿、皮疹、挫伤、贫血、骨骼肌肉疼痛、腹泻、肺炎、咳嗽。最常见的3级或以上的不良反应(发生率≥5%)为中性粒细胞减少症、血小板减少症、肺炎和贫血。

百悦泽®的推荐剂量为160mg每日两次，或320mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根据不良反应调整剂量，重度肝损害和正服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用的药物的患者可降低剂量。