年度第五个新药上市申请批准 基石药业(02616)胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT®在中国香港获批

智通财经APP获悉，12月28日，港股创新药企基石药业(02616)宣布胃肠道间质瘤(GIST)同类首创精准靶向药AYVAKIT®(阿伐替尼avapritinib)在中国香港地区的新药上市申请已获批准，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国香港第一个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的精准靶向药物，也是基石药业今年在大中华地区继普吉华®、泰吉华®、泰時维®、择捷美®之后获得的第五个新药上市申请批准。

资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

对于此次获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，AYVAKIT®是基石药业在中国香港获批的首款产品。“今年AYVAKIT®已先后在中国大陆和台湾地区获批上市，我们非常欣喜能够把这一创新疗法带给更多GIST患者。一直以来，基石药业致力于为全球患者带来高质量的创新药物。未来，我们也将不断努力，加速研发创新药物，以满足更多癌症患者的未尽之需。”

据了解，2021年上半年，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

此次AYVAKIT®获得香港卫生署的批准是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的Ⅰ期研究，评估AYVAKIT®用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。数据显示，阿伐替尼具备稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。

全球范围内，针对AYVAKIT®治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予AYVAKIT®突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。