智通财经APP获悉,英国制药巨头阿斯利康(AZN.US)宣布, Eplontersen 在治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(ATTRv-PN)的3期试验中达到共同主要终点和次要终点。
基于积极的试验结果,阿斯利康和合作伙伴Ionis(IONS.US) 正在寻求监管机构的批准,现在计划在2022年向美国食品和药管理局(FDA)提交新药申请(NDA)。
ATTRv-PN 有望成为Eplontersen获监管批准的第一个适应症。
据悉,ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病,在确诊后5年内会导致周围神经损伤并伴有运动障碍,如果不进行治疗,患者通常会在10年内死亡。