FDA行动日期即将来临 下半年这些疗法有望获FDA批准

2022年第二季度和上半年对于生物制药领域的许多公司来说非常艰难，许多投资者希望在今年下半年这一情况出现转机，而出现重要转机的基础则在于新疗法能否获得FDA批准。

智通财经APP了解到，在今年上半年，仅仅有16种新疗法获批。根据最近的年度趋势，考虑到美国食品和药物管理局(FDA)在2021年批准了50种新疗法，2020年批准了53种，2022年上半年的获批数量似乎点微不足道。

由于FDA行动日期(原始批准或增补批准等行动发生的时间)(PDUFA)即将到来，一些生物制药公司极有可能获得FDA新的批准。以下是FDA计划在下半年对五家公司做出的决定，这些公司最令人期待，并且可能会影响标的公司的股价。

1.百时美施贵宝(BMY.US)，deucravacitinib

百时美施贵宝今年上半年股价表现非常亮眼，逆势上涨26%。在PDUFA 9月10日，deucravacitinib用于中重度斑块型银屑病可能会带来利好。

作为一种变构酪氨酸激酶2抑制剂，deucravacitinib是一种潜在的首选治疗药物。它被视为安进(AMGN.US)Otezla (apremilast)的竞争对手。百时美施贵宝预计deucravacitinib的销售额峰值为40亿美元。

百时美施贵宝今年已经获得两项批准:用于治疗黑色素瘤的Opdualag (nivolumab和relatlimab)，和治疗阻塞性肥厚型心肌病的Camzyos (mavacamten)，后者是该公司在2020年收购MyoCardia后获得的。

2.bluebird bio(BLUE.US)，beti-cel和eli-cel

如果FDA批准这些慢病毒载体(LVV)为基础的基因疗法，bluebird bio可能将在8月和9月迎来利好，旗下beti-cel和eli-cel的行动日期分别为8月19日和9月16日。今年6月，FDA一小组支持了这两种疗法，因此有望获得批准。

Beti-cel用于治疗β-地中海贫血，这是一种罕见的血液疾病，而eli-cel是罕见的神经退行性疾病脑肾上腺白质营养不良的治疗药物。Seeking Alpha知名撰稿人Edmund Ingham预计，这些疗法的最高销售额可能达到1亿美元。

3.诺华(NVS.US)/百济神州(BGNE.US)，tislelizumab

诺华有很多关于替雷利珠单抗(tislelizumab)治疗食管鳞状细胞癌的研究，这是因为这家瑞士制药公司在2021年向百济神州支付了6.5亿美元的预付款和155万美元的里程碑式付款，以获得除中国以外的抗PD -1抗体的使用权。

在2022年上半年，诺华股价停滞不前，下跌约3.5%。但摩根士丹利的分析师Matthew Harrison去年表示，替雷利珠单抗(tislelizumab)每年可能带来至少20亿美元的营收，因此7月12日的这一行动日期可能将改变诺华的命运。

4.Amylyx Pharmaceuticals(AMLX.US)，AMX0035

AMX0035是一种金脱氧胆酸和苯丁酸钠的混合物，这两种化合物可以保护神经细胞免受损伤，该药被认为可以缓解内质网应激和线粒体功能障碍。

6月初，FDA通知Amylyx Pharmaceuticals将肌萎缩性侧索硬化症(ALS)治疗的PDUFA日期延长至9月29日。

今年3月，FDA的一个顾问小组以6比4的投票结果否决了批准该候选人的建议。然而，今年6月，加拿大卫生部批准了这种名为Albrioza的药物。GlobalData公布的预测数据显示，到2029年，全球ALS市场规模可能达到10.4亿美元。

5.Amicus Therapeutics(FOLD.US)，cipaglucosidase和miglustat

Amicus Therapeutics正在寻求批准这些候选药物，作为治疗庞贝氏症的联合治疗(AT-GAA)的一部分。Miglustat已经以Zavesca的名称获得批准用于治疗戈谢病(Gaucher disease)，但同时Amicus提交了用于治疗庞贝氏症的新药申请(NDA)。

随着FDA延期，cipaglucosidase alfa和miglustat的PDUFA日期分别为10月29日和8月29日。

据了解，AT-GAA可能将与赛诺菲安万特(SNY.US)旗下的Lumizyme (alglucosidase alpha)和Nexviazyme(avalglucosidase alpha -ngpt)相互竞争。Amicus预计AT-GAA的最高销售额潜力约为11亿美元。