信达生物、瑞博生物、星曜坤泽、康弘药业等公司1类新药获批临床

瑞博生物：RBD7022注射液

作用机制：小核酸药物

适应症：原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症

据瑞博生物公开资料，RBD7022为其自主研发的以PCSK9为靶点的小核酸药物，拟用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药通过靶向肝细胞表达的PCSK9 mRNA，通过RNAi（RNA干扰）机制抑制PCSK9的表达，进而增加肝细胞表面低密度脂蛋白受体数量，提高LDL-C的清除能力，从而达到降低血脂的目的。

临床前实验数据显示，RBD7022具有良好的安全性特征和强效的降低血脂作用，且其降血脂作用表现出降脂水平稳定、药效持久的特点，单次给药后药效可维持数月之久，对LDL-C的抑制可达50%以上。本次，RBD7022在中国获批首次人体临床试验，拟开发适应症为：以LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症。

星曜坤泽：HT-101注射液

作用机制：siRNA药物

适应症：慢性乙型肝炎病毒感染

siRNA通过RNA干扰技术来干扰乙肝病毒的mRNA，破坏其作为转录后的翻译模板功能，阻止相关病毒蛋白如HBsAg等的合成，从而抑制病毒颗粒形成。

HT-101注射液是星曜坤泽首个慢性乙肝治疗产品，为一款GalNAc偶联的siRNA创新药物，主要针对乙肝表面抗原（HBsAg）的清除。根据星曜坤泽公开资料，临床前药效研究显示，HT-101单次给药后可显著降低HBsAg、HBeAg以及DNA水平，尤其是在降低乙肝表面抗原（S抗原）水平方面表现较好，中、高剂量组均可以降低S抗原接近1000倍，且药效持续超过70天未见减弱。本次该药在中国获批临床，拟开发适应症为慢性乙肝病毒感染。

普米斯生物：PM1009注射液

作用机制：抗TIGIT/PVRIG双特异性抗体

适应症：肺癌

据普米斯生物公开资料介绍，PM1009是一款抗TIGIT/PVRIG双特异性抗体，由普米斯和Adimab公司合作研发。临床前研究显示，PM1009可高亲和力结合人和食蟹猴的TIGIT和PVRIG蛋白，同时解除TIGIT/CD155/CD112以及PVRIG/CD112免疫抑制信号，并顺式增强CD226激活信号。在PD-1耐药模型中，PM1009与抗PD-1单克隆抗体联用具有显著的协同抗肿瘤活性，有望为PD-1单抗耐药患者提供新的治疗方案。

此前，PM1009的临床前研究成果已经在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布。本次，该药在中国获批临床，拟开发适应症为肺癌。

赛诺哈勃药业：BT-114143注射液

作用机制：纤维蛋白溶解酶（原）抑制剂

适应症：治疗和预防纤维蛋白溶解亢进引起的各种出血和疾病

临床中，出血是围手术期常见并发症之一，尤其是心血管手术、肝移植和肝切除手术，以及髋关节和膝关节置换、脊柱手术等骨科手术都伴有严重出血。此外，创伤引起的大出血及失血性休克也是导致死亡的主要原因之一。

BT-114143是赛诺哈勃药业自主研发的一款全新小分子纤维蛋白溶解酶/酶原抑制剂，通过阻断纤溶酶原与纤维蛋白结合，抑制纤维蛋白降解，从而发挥止血作用。据赛诺哈勃药业公开资料介绍，本品开发为注射液，拟采用静脉注射给药。本次该药在中国获批临床，拟用于治疗和预防纤维蛋白溶解亢进引起的各种出血和疾病。同时，赛诺哈勃正在进行BT-114143肌肉注射液的开发，拟用于自然灾害、突发事件等特殊场合的创伤急救。

艾森药业：STI-6129注射液

作用机制：靶向CD38的抗体偶联药物

适应症：多发性骨髓瘤

CD38是一种II型跨膜糖蛋白，它的表达与多种疾病有关，包括艾滋病、自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、2型糖尿病、骨质疏松症和癌症等，尤其是在多发性骨髓瘤中高度表达。因此，CD38也成为多种疾病的潜在治疗靶点。

公开资料显示，STI-6129为一款靶向CD38的抗体偶联药物，使用了Sorrento Therapeutics公司的技术平台筛选出的CD38特异性抗体，及独有专利小分子毒素Duostatin 5。Sorrento公司目前正在美国进行一项1/2期临床研究，评估该药治疗晚期复发和/或难治性系统性轻链（AL）型类淀粉沉积症患者的疗效。艾森药业（ACEA Therapeutics）早先被Sorrento收购，成为其全资子公司。本次，由艾森药业申报的STI-6129注射液获批临床，拟开发治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。

康弘药业：注射用KH617

作用机制：合成生物学新药

适应症：晚期实体瘤

根据康弘药业公告，注射用KH617为其子公司弘合生物合成生物学平台首个进入临床试验申报的产品，为一款化药1类创新药。该产品采用生物合成技术生产高纯度原料药，其制剂在几种临床前疾病模型中均显示出对多种实体瘤的良好抑瘤作用，尤其在胶质母细胞瘤原位模型中药效表现更为突出。本次该药在中国获批临床，拟开发用于治疗晚期实体瘤患者（包括成人弥漫性胶质瘤）。该药早先也已经在美国获批临床，拟用于晚期实体瘤和复发胶质母细胞瘤。

金赛药业：EG017片

作用机制：选择性雄激素受体调节剂

适应症：乳腺癌

根据金赛药业公开资料介绍，EG017为金赛药业从宁波熙健医药受让的一款选择性雄激素受体调节剂（SARM），它表现出对雄激素受体的类似雄激素样活性，如促进组织细胞的合成代谢功能，但可以避免雄激素带来的女性男性化特征、前列腺和肝毒等毒副作用。

早先，EG017片已在中国获批临床，针对适应症包括不考虑生育的中老年女性的压力性尿失禁、不考虑生育的中老年女性的干眼症。本次该药获批临床的适应症为绝经后雄激素受体阳性、雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性晚期乳腺癌。除了EG017片，金赛药业还开发了EG017乳膏产品，并已在中国获批临床。

根据百奥泰生物新闻稿，BAT8007是其开发的靶向Nectin-4的ADC，由重组人源化抗Nectin-4抗体与毒性小分子拓扑异构酶I抑制剂通过自主研发的可剪切连接子连接而成。BAT8007具有高效的抗肿瘤活性，毒素小分子有较强的旁观者效应，可有效克服肿瘤组织的异质性。同时，BAT8007具有较好的稳定性及安全性，血浆中释放的毒素小分子较低，降低了脱靶毒性的风险。本次该药获批临床，针对适应症为晚期实体瘤。

本文来源于“医药观澜”微信公众号，为药明康德内容团队编译；智通财经编辑：文文。