辉瑞(PFE.US)重大突破落空 杜氏肌营养不良症基因疗法晚期临床试验宣告失败

智通财经APP获悉，辉瑞公司(PFE.US)在周三宣布，其针对杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)的基因疗法fordadistrogene movaparvovec在面向年轻男孩的晚期临床试验中未能达到主要和次要终点。DMD是一种遗传性肌肉疾病，患者体内通常缺乏维持肌肉健康的抗肌萎缩蛋白。据估计，全球大约每3500名新生男婴中就有一人受此病影响。

这项关键的3期临床试验意在评估4至7岁DMD患者在接受fordadistrogene movaparvovec治疗一年后的运动能力改善情况，采用北极星运动能力评估作为主要衡量标准，并与安慰剂组的结果进行对比分析。

尽管辉瑞公司未公布具体的试验数据，但其表示，在次要终点上，如10米步行或跑步速度以及从地板起身的时间等指标，接受基因疗法的组别与安慰剂组相比，并没有表现出显著差异。

在安全性方面，该候选药物的不良事件大多为轻度至中度，且治疗相关的严重不良事件通常能够通过临床治疗得到控制。

辉瑞公司目前正在评估fordadistrogene movaparvovec的未来策略。值得注意的是，今年5月，有报道称一名参与2023年第二阶段试验的患者因心脏骤停不幸去世。

这一试验结果对辉瑞公司来说是一个挫折，尤其是在新冠疫苗需求急剧下降，导致数十亿美元收入消失的背景下，公司亟需新药带来收益。辉瑞承诺将继续密切监测所有参与晚期研究的患者，并正在审慎评估该项目的后续步骤。