智通财经APP获悉,6月20日,Woolsey Pharmaceuticals公司宣布,其在研药物Bravyl在治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2a期临床研究REAL中耐受性良好,并且显著降低血液中关键生物标志物神经丝轻链(NfL)的水平。
据了解,REAL是一项开放标签的单臂研究,旨在评估Bravyl在ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床结局效果以及神经退行性疾病生物标志物。在主要安全性终点上,Bravyl表现出良好的安全性和耐受性,没有参与者因药物相关的不良事件而退出研究。此外,在延长期中没有发现任何意外或令人担忧的安全问题,有些患者接受治疗的时间长达18个月。
资料显示,Bravyl是一款fasudil的口服剂型,fasudil是一种强力的Rho激酶(ROCK)抑制剂。它通过抑制ROCK活性,可能对抗神经退行性病变并促进神经元再生。