罗氏(RHHBY.US)SMA口服疗法“利司扑兰片”在中国申报上市

智通财经APP获悉，9月12日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，罗氏(Roche)申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。公开资料显示，利司扑兰(risdiplam)是罗氏(RHHBY.US)的一款神经罕见病创新药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，此次上市申请的剂型为片剂。

SAM是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致SMN蛋白功能缺陷所致。利司扑兰(risdiplam)是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂。