半年内亚盛医药-B(06855)四获FDA认可 MDM2-p53抑制剂APG-115首获FDA孤儿药认定

在Bcl-2抑制剂APG-2575获得第二个FDA孤儿药认证的一周后，亚盛医药细胞凋亡管线中的另一款产品MDM2-p53抑制剂APG-115也获得了首个FDA孤儿药认证。

智通财经APP了解到，9月14日，亚盛医药-B(06855)宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)授予公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。

此次是亚盛医药从FDA获得的第4个孤儿药资格认定。今年5月，公司第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病;同年7月和9月，FDA授予APG-2575两个孤儿药资格认定，适应症分别为华氏巨球蛋白血症(WM)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。

拥有一张“孤儿药认证”门票，意味着企业在美进行新药研发将拥有在立项、研发、审批等多个过程中，享受税收减免、特殊通道、加速审批等优惠。

本次APG-115获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

继APG-2575之后，APG-115再度获得FDA的孤儿药认证，充分说明FDA对亚盛医药细胞凋亡管线研发的认可。如此，APG-115在美进行的临床试验将在一定程度上降低研发投入以及加快临床审批速度，有利于产品在美快速落地，确立其在胃癌治疗市场的竞争优势。

据智通财经APP了解，胃癌的发病率在东西方国家呈现较大差异。根据最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results Program)数据，2017年美国胃癌的患病人数约为116525，被认为是一种罕见病。但在中国、日本等亚洲国家胃癌发病率则较高。值得关注的是，胃癌死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位，仅次于肺癌和结直肠癌。在所有因肿瘤导致的死亡中，约有1 / 12可归因于胃癌。

依据2020年美国国家综合癌症网络(NCCN)胃癌临床实践指南，目前推荐多学科综合治疗模式来治疗无法切除的晚期转移性胃癌患者。然而对于接受二线治疗的疾病进展患者来说，治疗选择少且预后较差，因此迫切需要新的有效的治疗方法3，来改善疾病进展和降低死亡率。

APG-115为亚盛医药在研的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。

APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究，并在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。

对于APG-115获得FDA孤儿药认证，亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“胃癌的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。此次针对胃癌适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-115产品开发和商业化的重要里程碑。孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”