智通财经APP获悉,10月27日,诺华制药(NVS.US)宣布,公司旗下口服疗法iptacopan(LNP023),在治疗C3肾小球病(C3G)患者的2期临床试验中,获得积极中期临床结果。
据悉,Iptacopan(LNP023)是一款“first-in-class”口服的小分子可逆性补体因子B(factor B)抑制剂,补体因子B是补体级联替代途径的关键丝氨酸蛋白酶。
另外,C3G是原发性肾小球肾炎的一种严重形式,约50%的患者在10年内进展为终末期肾病(ESRD),50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发。根据临床评估,iptacopan可稳定肾功能。在入组长期扩展研究后已接受治疗6个月的7例患者中,该效应得以维持。
目前,Iptacopan有可能成为第一个替代补体途径抑制剂,以减缓许多补体驱动疾病的疾病进展。