强生(JNJ.US)与传奇生物(LEGN.US)公布CAR-T药物最新临床数据：总缓解率达97%，但伴有持续性神经毒性

智通财经APP获悉，近日，强生(JNJ.US)与传奇生物(LEGN.US)在第62届美国血液学会(ASH)年会上公布了CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Ib/II期合并CARTITUDE-1研究(NCT03548207)最新临床数据。

在这项涵盖了97名晚期多发性骨髓瘤患者的临床试验中，当中位随访时间为12.4个月时,97%患者获得缓解，67%患者获得严格的完全缓解(sCR)，显示了持续较高的总缓解率(ORR)。在这一年的时间里，仍有89％的患者还活着，77％的患者未见癌症进展。

不过，疗效的增强伴随了更大的副作用，目前已有14位患者在研究中死亡，其中1名死于细胞因子释放综合征(CRS)，5名患者因癌症恶化而死亡，其余8名死于其他副作用，包括败血症、肺炎和免疫效应细胞相关的神经毒性综合征(ICANS)。

在这项临床试验中，有 16％的患者报告了ICANS事件，其中2％为中度至重度。患者通常在CAR-T治疗后的几天内经历ICANS事件，并且往往能够尽快解决。但另有12例患者在接受CAR-T治疗后一个月出现ICANS症状，其中6名患者花费了大约75天才得以解决；另外6名患者ICANS症状从未消除，其中1名患者死亡。

据悉，西达基奥仑赛是由传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法，是国内首个被纳入突破性治疗名单的品种。截至目前，全球仅有3款CAR-T细胞疗法产品在美国上市。

2017年12月，传奇生物与强生制药子公司杨森制药签订了独家全球许可和合作协议，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。2019年，该药获得欧盟委员会的优先药物认定和FDA突破性疗法认定，并被授予孤儿药资格。

据强生公司发言人表示，将于今年12月开始向FDA提交西达基奥仑赛数据，并于明年初向EMA提交。