百济神州(06160)：PD-1百泽安®在美新药上市申请仍在审批中，将尽快推动现场核查工作

智通财经APP获悉，2022年7月14日，百济神州(06160)(BGNE.US)(688235.SH)发布公告，美国食品药品监督管理局(FDA)因新冠肺炎疫情相关的旅行限制，无法如期在中国完成所需的现场核查工作，因此将延长百泽安®(替雷利珠单抗)针对不可切除或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者的二线(2L)治疗的新药上市许可申请(BLA)的目标审评完成时间。目前该项BLA仍在审评进程中，FDA正在持续关注相关公共卫生状况和旅行限制，因此尚未提供更新的预期批准日期。

公告显示，在FDA的回复信中，仅提及了因旅行相关限制无法完成现场核查工作。从公告来看，目前FDA未对百济神州该项BLA的申报材料提出问题，这通常意味着，申报所递交的数据目前能够满足审评要求。一般而言，对于选定的生产基地进行核查是FDA完成新药上市审批的前提条件，因此，在现场核查尚未能开展的情况下，FDA暂时无法完成对这项BLA的审批。

百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强(John V. Oyler)先生表示：“我们正在与合作伙伴诺华密切协作，推动审评所需的现场核查工作，以期加快百泽安®的获批，进而早日惠及美国的二线食管癌患者。”

抗PD-1抗体百泽安®是第一款由百济神州免疫肿瘤生物平台研发的药物，从进入临床阶段之初便采取全球化开发策略，在多个适应症种开展了广泛的全球临床开发项目。目前，百泽安®已在35个国家和地区开展20多项注册性床试验，入组受试者超过9000人，其中近3000人来自海外。

百济神州与合作伙伴诺华于2021年9月宣布百泽安®针对ESCC二线治疗的BLA获得美国FDA受理。此次上市申报基于多项全球临床试验的数据，包括一项全球3期临床试验RATIONALE 302的研究结果。该试验在亚洲、欧洲、北美的10个不同国家的132个临床试验中心入组了512例患者。此外，此项申报的数据还包括七项临床试验中接受百泽安®单药治疗的1,972例患者的安全性数据。

RATIONALE 302研究显示，在既往接受全身治疗的不可切除的复发性局部晚期或转移性ESCC患者中，与化疗相比，接受百泽安®治疗的患者死亡风险降低了30%(HR = 0.70，95% CI：0.57 ~ 0.85，p = 0.0001)，中位总生存期延长了2.3个月。该研究结果已于2022年5月在《临床肿瘤学杂志》上发布。

除了此次申请的ESCC二线治疗，百泽安®在ESCC一线治疗中也取得积极结果。在今年公布的一项全球3期临床试验RATIONALE 306中，百泽安®联合化疗在一线晚期或转移性ESCC治疗中刷新了最长生存纪录，中位总生存期(mOS)达到17.2个月，是继RATIONALE 302研究之后，百泽安®在食管癌治疗领域又一次全球性突破。

此外，百泽安®还是国内目前唯一向欧洲药品管理局(EMA)递交上市申请的PD-1抗体药物。今年4月6日，欧洲药品管理局已受理百泽安®用于治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性ESCC患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请，目前正在审评中。

在中国，百泽安®已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于9项适应症的治疗，是目前国内获批适应症数量最多的PD-1产品。其中，共5项适应症被纳入国家医保目录，由此其也成为纳入医保适应症数量最多的PD-1产品。此前NMPA已受理百泽安®在国内递交的第10项上市许可申请，用于联合化疗、一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部(G/GEJ)腺癌患者。

作为创新药出海的领航企业，百济神州此前已成功推动自主研发的BTK抑制剂百悦泽®的全球化出海，并陆续在美国、中国、欧盟等全球约50个市场取得批准。而作为一款全球化研发的抗PD-1抗体，对于百泽安®在美国、欧洲等国家的注册申报和出海前景，业界普遍抱有较高的期待。百济神州在经历十余年的积淀后，其强劲的全球化研发、注册与商业化能力有目共睹，与诺华的强强联手更有利于其在全球的商业拓展，发展前景值得期待。